La seule formulation médicale de CBD largement approuvée au monde a obtenu de faibles résultats lors d'un essai clinique clé au Japon, a rapporté le fabricant du médicament.
Epidiolex, une solution buvable destinée au traitement des formes rares d'épilepsie chez les enfants, « n'a pas réussi à atteindre son objectif principal, à savoir une réduction significative de la fréquence des crises » lors d'un essai de phase 3, selon Jazz Pharmaceuticals, la société mère de GW Pharmaceuticals, qui fabrique le médicament.
Les essais de phase 3 sont essentiels dans le processus de développement de médicaments en quatre phases, car ils fournissent les données les plus complètes sur l'efficacité d'un médicament et son profil de sécurité, qui sont utilisées par les agences de réglementation telles que la Food and Drug Administration (FDA). les États-Unis, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Agence britannique de réglementation des produits de santé (MHRA) pour décider d'approuver ou non l'usage public du médicament.
« Il n'y a pas de nouveaux problèmes de sécurité »
Malgré les faibles résultats en matière de réduction des saisies, Jazz a déclaré que les essais n'ont révélé aucun nouveau problème de sécurité et ont enregistré des « améliorations » dans « d'autres domaines » non spécifiés.
Rob Iannone, vice-président exécutif de la société et responsable mondial de la recherche et du développement, a déclaré que Jazz restait confiant dans le profil clinique global d'Epidiolex, qui, selon lui, a été établi chez plus de 900 patients dans cinq autres essais cliniques de phase 3. la société continuera à travailler avec les autorités réglementaires japonaises concernant une « éventuelle » demande d'enregistrement d'un nouveau médicament.
« Nous reconnaissons le besoin non satisfait important de patients au Japon vivant avec des épilepsies rares », a déclaré Iannone.
L'essai au Japon, en cours, se concentre sur la mesure de l'évolution de la fréquence des crises sur une période de traitement allant jusqu'à 16 semaines chez 62 enfants âgés de 1 à 18 ans.
Les autorités japonaises ont approuvé l'Epidiolex pour des essais cliniques dans les hôpitaux en 2019, exemptant ainsi le médicament de la loi nationale sur le contrôle du cannabis, qui interdit les composés du cannabis en général.
Historique des approbations
Epidiolex, une formulation riche en CBD et sans THC, a d'abord obtenu l'approbation générale en 2018 de la FDA, qui a ensuite approuvé le médicament en 2020 comme traitement spécifique des convulsions associées au syndrome de Lennox-Gastaut, au complexe de Dravet et à la sclérose tubéreuse de Bourneville. Il a été approuvé par l'EMA en Europe et la MHRA au Royaume-Uni en 2019. (Le médicament est également orthographié « Epidyolex » en Europe et au Royaume-Uni.) L'organisme fédéral de réglementation de la santé du Canada, Santé Canada, a approuvé le médicament à la fin de l'année dernière.
GW Pharmaceuticals est considérée comme la plus grande société de cannabinoïdes médicaux au monde, ayant développé ses produits dans le cadre de réglementations pharmaceutiques strictes sur les marchés où elle est présente. Il a été acquis par Jazz, basé en Irlande, en 2021.
Les ventes d'Epidiolex ont atteint 845,5 millions de dollars en 2023, soit une augmentation de 15 % par rapport à l'année précédente. Jazz Pharmaceuticals, dont les actions sont cotées sur le marché mondial NASDAQ, a réalisé un chiffre d'affaires total de 3,8 milliards de dollars en 2023.
