Dans le cadre d'un développement important pour l'oncologie pédiatrique, le NHS d'Angleterre s'apprête à introduire le tout premier traitement ciblé des tumeurs cérébrales chez les enfants et les jeunes adultes.
Ce traitement pionnier des tumeurs cérébrales, administré à domicile, a démontré une efficacité remarquable pour ralentir la progression de la maladie, promettant une meilleure qualité de vie aux jeunes patients sur une période prolongée.
Le besoin urgent d’un meilleur traitement des tumeurs cérébrales chez les enfants
Les gliomes, caractérisés par des croissances anormales du cerveau ou de la moelle épinière, présentent un défi médical important en raison de leurs différents grades et de leur nature agressive.
Alors que les gliomes de bas grade progressent lentement, les variantes de haut grade constituent une menace plus grande, s'avérant souvent mortelles.
Avec environ 150 enfants diagnostiqués chaque année avec des gliomes de bas grade et 30 avec des gliomes de haut grade au Royaume-Uni, l'introduction de cette thérapie ciblée répond à un besoin urgent non satisfait en matière de soins actuels.
Dabrafenib et trametinib : un tournant en oncologie pédiatrique
Le traitement révolutionnaire comprend une association de dabrafenib et de trametinib, qui s'est avéré stopper la progression de la maladie pendant plus de trois fois la durée d'une chimiothérapie standard.
Spécialement conçu pour les enfants diagnostiqués avec des gliomes de bas grade porteurs de la mutation BRAF V600E, ce traitement contre les tumeurs cérébrales offre non seulement une survie prolongée sans progression, mais atténue également les effets secondaires sévères généralement associés à la chimiothérapie traditionnelle.
Cette thérapie ciblée, approuvée par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), devrait révolutionner la prise en charge des gliomes de bas et de haut grade chez les enfants et les jeunes adultes âgés de 1 à 17 ans.
En se concentrant sur les protéines produites par le gène BRAF modifié, responsable de la croissance incontrôlée de la tumeur, le traitement vise à perturber la progression de la maladie au niveau moléculaire.
Helen Knight, directrice de l'évaluation des médicaments au NICE, a déclaré : « Le diagnostic d'une tumeur cérébrale gliome, qui est souvent mortelle pour les personnes atteintes d'un gliome avancé de haut grade, peut avoir un impact dévastateur sur les enfants et leurs familles.
« Les options de traitement sont limitées et nous savons qu’elles peuvent être brutales. Je suis heureux que nous puissions recommander cette nouvelle thérapie combinée qui peut prolonger la durée de vie des enfants sans que leur tumeur ne se développe et leur offre, ainsi qu'à leurs familles, une meilleure qualité de vie.
Efficacité clinique et bénéfices pour les patients
Les essais cliniques ont souligné la supériorité du dabrafenib associé au trametinib par rapport à la chimiothérapie conventionnelle, tant en termes d'efficacité que de tolérabilité.
Notamment, le traitement a démontré une survie médiane sans progression de 24,9 mois pour les gliomes de bas grade, contre seulement 7,2 mois avec une chimiothérapie standard.
De plus, l'administration orale du traitement – dabrafenib en comprimés solubles à prendre deux fois par jour et trametinib en solution buvable à prendre une fois par jour – offre une commodité supplémentaire aux jeunes patients et à leurs familles.
Le NHS prévoit le déploiement de ce traitement révolutionnaire contre les tumeurs cérébrales dans les mois à venir, offrant un espoir renouvelé aux enfants et aux jeunes.
