Defence Therapeutics a annoncé la publication de sa nouvelle demande de brevet international (PCT). Cela démontre l’efficacité de la technologie basée sur Accum™ de Defence pour délivrer de manière intracellulaire une large gamme de cargaisons tout en évitant le piégeage endosomal.
La demande PCT a été publiée le 15 juin 2023 sous la forme WO/2023/102661 A1 par l’Organisation Mondiale de la Propriété Intellectuelle (OMPI). L’application contient des données montrant la livraison cytosolique/nucléaire efficace de multiples cargaisons thérapeutiquement pertinentes. Ceux-ci incluent les polynucléotides, les protéines recombinantes et même les complexes nucléoprotéiques.
Les résultats contenus dans la demande PCT démontrent la délivrance nucléaire réussie de CRISPR/Cas9 fonctionnel. Ils guident également les complexes ARN ribonucléoprotéiques par les variants Accum™.
Les résultats mettent en évidence la large applicabilité de la technologie de plate-forme basée sur Accum™ de Defence. De plus, ils ouvriront la voie à d’autres collaborations stratégiques futures. Par exemple, dans le domaine en plein essor de l’édition du génome.
La capacité d’Accum™ à délivrer des complexes ribonucléoprotéiques volumineux et fonctionnels dans le noyau des cellules représente une découverte clé. Il s’attaquera à un obstacle important qui empêche actuellement le développement de thérapies basées sur l’édition du génome.
Cette demande PCT publiée contient en outre des données in vivo démontrant l’efficacité de la technologie basée sur Accum™ de Defence. Accum ™ s’est avéré efficace pour transformer des cellules traditionnellement non présentatrices d’antigènes et immunitaires au repos, comme les cellules souches mésenchymateuses (MSC), en présentateurs d’antigènes efficaces et en cellules immunostimulatrices sous la forme d’un vaccin cellulaire anticancéreux.
La découverte a conduit au développement du puissant vaccin thérapeutique ARM de deuxième génération à base de MSC de Defence pour le lymphome, qui a donné des résultats extraordinaires dans une étude préclinique. Le développement progresse vers des essais cliniques de phase I dans un proche avenir.
« Le dépôt et la publication de cette nouvelle demande PCT est une nouvelle étape majeure vers la commercialisation et l’homologation de candidats thérapeutiques et prophylactiques innovants actuellement dans l’arsenal de la Défense. La demande PCT récemment publiée s’ajoute au portefeuille de brevets en croissance rapide de la Défense, alors que l’équipe de la Défense continue de progresser vers son objectif de commercialiser ses technologies thérapeutiques innovantes et d’avoir un impact mondial durable sur la vie des patients », a déclaré Sébastien Plouffe, PDG. et président de la Défense.
