Le NHS a annoncé la fourniture de greffes de cellules souches aux patients adultes souffrant de graves troubles sanguins héréditaires, en particulier la thalassémie.
Les greffes de cellules souches sont un traitement transformateur qui promet de guérir la thalassémie et d’épargner aux patients une dépendance permanente à des transfusions sanguines fréquentes.
Le professeur Sir Stephen Powis, directeur médical du NHS England, a expliqué l’importance du traitement : « Étendre la disponibilité des greffes de cellules souches aux adultes vivant avec la thalassémie est une autre étape essentielle pour aider à changer la vie de ceux qui vivent avec cette maladie profondément débilitante.
« La thalassémie peut être une maladie incroyablement douloureuse avec des symptômes difficiles pour les patients ainsi que des conséquences sur leur cœur, leur foie et leurs os. Il est fantastique que proposer ce traitement curatif à base de cellules souches fondé sur des données probantes puisse désormais offrir un nouvel espoir et contribuer à améliorer considérablement la qualité de vie des patients. de la vie. »
Qu’est-ce que la thalassémie ?
La thalassémie, une maladie génétique rare perturbant la production d’hémoglobine, plonge les individus dans un cycle d’anémie sévère et d’épuisement profond. Les normes de soins actuelles imposent des transfusions sanguines toutes les deux à quatre semaines pour assurer la survie, ce qui affecte considérablement la qualité de vie des patients.
On estime que plus de 600 adultes au Royaume-Uni vivent avec une thalassémie dépendante des transfusions, une manifestation grave de cette maladie historiquement mortelle pendant l’enfance.
Parmi les 2 281 personnes inscrites au Registre national des hémoglobinopathies Au Royaume-Uni, dont 1 332 personnes âgées de 18 ans et plus, un nombre important pourrait bénéficier de cette greffe de cellules souches pionnière.
La thalassémie est particulièrement répandue parmi les communautés d’Europe du Sud, du Moyen-Orient, d’Amérique du Sud, des Caraïbes, d’Asie et d’Asie du Sud-Est au Royaume-Uni.
En offrant l’accès à ce traitement révolutionnaire, le NHS vise à lutter contre les disparités en matière de santé et à atténuer l’impact de cette maladie sur les communautés marginalisées.
Comment les greffes de cellules souches vont révolutionner le traitement de cette maladie
La décision du NHS marque le premier financement de greffes de cellules souches curatives, en particulier la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (Allo-HSCT), pour les patients adultes atteints de thalassémie.
Cette procédure consiste à remplacer les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient par celles d’un donneur frère ou sœur compatible. Administrées par voie intraveineuse, ces cellules souches aident à rétablir une production saine de cellules sanguines chez le receveur.
Auparavant réservé aux patients pédiatriques en raison de complications potentielles chez les adultes, les progrès récents dans les traitements de transplantation, y compris l’amélioration des médicaments pour les soins avant, pendant et après la transplantation, ont ouvert la voie à l’extension de cette thérapie qui change la vie aux patients adultes atteints de thalassémie éligibles.
L’introduction des greffes de cellules souches pour les patients adultes atteints de thalassémie dans le cadre du NHS représente un progrès considérable vers un accès équitable aux soins de santé et des interventions thérapeutiques qui changent la vie des personnes aux prises avec cette maladie sanguine difficile.
